周二，UniQure NV(QURE.US)開盤飆升超121%，一度觸發(fā)熔斷，報(bào)14.87美元。消息面上，作為uniQure的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)Type b會(huì)議的一部分，F(xiàn)DA同意將正在進(jìn)行的I/II期研究的數(shù)據(jù)與自然歷史外部對(duì)照進(jìn)行比較，可以作為加速批準(zhǔn)路徑下提交BLA的主要依據(jù)，從而避免額外的預(yù)提交研究。FDA還同意將cUHDRS作為中間臨床終點(diǎn)，并且在腦脊液(CSF)中測(cè)量的神經(jīng)纖維輕鏈(NfL)的減少可以作為加速批準(zhǔn)申請(qǐng)中治療效果的支持證據(jù)。